儿科学副教授李成文（Chengweng Li，音译）博士在基因治疗中心领导一个研究实验室，主要研究罕见疾病的基因治疗。(照片由北卡大学基因治疗中心提供)
据UNC官网报道，目前的血友病治疗对相当数量的患者有局限性。正因如此，北卡初创公司geneeventiv Therapeutics正在研发第一种通用的单剂量基因疗法，用于治疗所有类型的血友病，包括最棘手的病例。
对大多数人来说，手或脚上的小伤口没什么大不了的。他们可以贴个创可贴，然后继续生活。但是对于血友病患者来说，即使是最小的伤口或瘀伤也会导致严重的出血和其他健康问题。血友病是由能够制造凝血蛋白的基因突变引起的，大约每5000个男婴中就有一个患有血友病。虽然很少见，但也可能发生在女性身上。对于许多这样的病人，血友病还会导致关节恶化或关节内反复出血。
目前治疗血友病的基因疗法虽然令人兴奋，但也很有限，因为它们只适用于用药后没有出现免疫反应问题的患者。此外，大多数疗法都是针对没有抑制剂的A型血友病或B型血友病患者设计的，但没有一种疗法在有或没有抑制剂的情况下治疗两种类型的疾病。
但现在，GeneVentiv Therapeutics正在开发第一种适用于所有类型血友病的通用基因疗法，包括最困难的病例。通过努力将突破性的疗法推向市场，这家初创公司为血友病患者注入更大的希望。
GeneVentiv是北卡大学教堂山分校基因治疗中心(Gene Therapy Center)创立的，其血友病治疗方法是基于李成文博士(Chengwen Li，音译)的研究。作为儿科学副教授，李教授领导着基因治疗中心的一个研究实验室，该实验室专注于罕见疾病的基因治疗。
目前对血友病患者的治疗是每周输注患者缺失的凝血因子，但大约三分之一的患者会因这种治疗而产生抑制剂。抑制剂是免疫系统对输注凝血因子浓缩物的反应，它使标准替代疗法无效。这带来了实际的问题和并发症，包括神经问题，胃肠道问题和关节恶化。但GeneVentiv的疗法有望解决这些挑战。
对于患者来说，该公司的疗法可能会提供一个期待已久的、持久的答案。这是因为GeneVentiv的基因疗法被设计成单次注射。从理论上讲，这种蛋白质将在病人的余生中一直被表达。
GeneVentiv是众多与卡罗莱纳相关的初创公司之一，这些公司帮助提高卡罗莱纳在国家基因治疗领域的知名度。北卡充满活力的经济、受过教育的劳动力、大学和较低的生活成本，成为基因治疗初创企业成长的温床，一个不断发展的基因治疗生态系统正在恢复增长。
“来自北卡大学基因治疗中心的创新，为北卡成为全球基因治疗的领导者做出了巨大的贡献。”李说，“保持这一地位的关键是将由此产生的初创公司培育成成长型公司。”
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